医疗器械临床试验即获得医疗器械临床试验资格的医疗机构对申请注册的医疗器械在正常使用条件下的安全性与有效性按照规定开展试用或验证的过程，目的是评价受试产品是否具有预期的安全性与有效性。
医疗器械临床试验中的统计学问题
《医疗器械临床试验规定》第十四条要求,医疗器械临床试验方案应当针对具体受试产品的特性,确定临床试验例数、持续时间与临床评价标准,使试验结果具有统计学意义.因此,医疗器械临床试验中的统计学问题是根本的,主要体现在以下几个方面：
（一）试验的数据管理
因为保证临床试验的质量,申办者应指派有经验的监查员对临床试验的全过程开展监控.监查员在研究者与数据管理员之间起着桥梁作用.因为保证数据的可溯源性,应做好以下几点工作：
1、对每一临床试验的所有受试者,均应形成原始通过了解记录表（如病历）与一式三联、无碳复写的病例报告表（CRF）.
2、在试验实施过程中的每次随访后,研究者要及时、准确、完整、无误清晰地填写病例报告表.试验结束后,病例报告表的原件应由监查员送交数据管理员,其余两份复印件分别由研究者与申办者各执一份,以便在试验监查及数据管理发现错误时对CRF开展及时、有效的修改与更正.
3、数据管理员应按照病例报告表形成数据库,并保证数据库运行的正确性.
对于研究时间很长、随访次数很多的临床试验,因为早日发现临床试验实施及CRF填写中的问题、缩短数据管理与统计研究的时间,可以采取每完成一次随访送一次CRF到数据管理与统计研究机构的做法.
4、数据管理员还应对每一份病例报告表开展初步审核（目视检查）.初步审核通过后,由两名计算机数据录入人员分别独立地将病例报告表输入数据库中（两遍录入）,并用软件对两遍录入的结果开展比较（两遍核对的原则）.要是两个数据库中数据纷歧致,需对照原始病例报告表查出原因,开展范围与逻辑检查.
只有在试验的全过程开展了严格的质量控制,才能形成高质量数据库,完成试验计划并达到最初的目的.
5、临床统计学专家应按照临床试验方案与病历报告表,按照基于国内外公认的标准统计方法与统计研究软件对数据开展研究,并写出统计研究报告,以便提供给研究者作为撰写临床试验报告的依据.
（二）样本量的计算
临床试验的目的是在目标人群的样本中收集密切相关医疗器械安全性与有效性的证据,然后用统计研究将试验结论推广到真实世界中与试验人群具有一致特征的全部人群.因此,必须选择有代表性的样本开展临床试验,才能保证得到科学、有效的结论.
通常,因为评价试验器械的有效性与安全性,应分别基于主要疗效评价指标或安全指标计算样本量,取其大者作为临床试验样本量.
然而,基于安全性评价指标计算得出的样本量往往很大,对于目前国内厂家实力,临床试验难以实施.因此,目前国内医疗器械临床试验的样本量计算往往基于主要疗效评价指标.
样本量计算时,应基于研究目的形成研究要是.研究要是分为零要是（或无效要是）与备择要是.例如,要是研究问题是“对于某个疾病,用试验器械治疗后,试验器械组疗效优于对照组吗”? 针对该问题的两个要是是：
1、零要是H0.治疗组疗效不如对照组疗效.
2、备择要是H1.治疗组疗效优于对照组疗效.
实施者与研究者的目的就是要否定零要是,接受备择要是,即治疗组疗优于对照组疗效,并将从样本得出的结论推断到总体.
在上述统计推断过程中,可能会犯两类决策错误,分别是Ⅰ类错误（也称为α错误或假阳性错误）与Ⅱ类错误(也称为β错误或假阴性错误).我们通常将α叫做显著性水平,把1-β定义为检验效能,或驾驭度.
一般而言,临床试验中对Ⅰ类错误与Ⅱ类错误的大小是有弄清楚规定的.通常情况下,α不得超过5%（0.05）,β不应相较而言更多20%(驾驭度不得低于80%).
在用于要是检验的样本量计算中,不但要用到上述两个错误概率,还应考虑检验的类型(有效、非劣效或等效),开展非劣效或等效试验时必须指明有临床意义的治疗组与对照组疗效的差值,即：由临床专家确定的具有显著临床意义的结果变量间的差别.
总而言之,样本的大小通常按照受试产品具体的特性、主要疗效评价指标及其参数来确定.应将样本量及其计算依据写在临床试验方案中.一般来说,开展样本量计算时,统计量应参照对照组已公开发表的国内外文献资料、国际标准、行业标准、部标或待测产品预试验的结果来估算.
（三）偏倚的控制
偏倚又称偏性,指在临床试验方案设计、实施及统计研究评价结果时,密切相关影响因素所致的系统误差,使得器械疗效或安全性的评价偏离真值.偏倚干扰得出正确的结论,在临床试验的全过程中均需防范其出现.有以下两个重要的控制措施：
1、随机化
多中心临床试验中,应按照基于中心随机的方法,即保证各研究中心内的治疗组与对照组是均衡可比的.随机分配表应由统计学专业人员使用国内外公用的统计研究软件产生,且具有可重现性.随机分配表是用文件形式写出的对受试者的处理摆设,即处理的顺序表.
2、盲法
临床试验的盲法按照设盲的程度不同分为双盲、单盲与非盲（开放）.所需要的设盲程度取决于潜在偏性的强度与严重性.单盲设计使病人不知道自己进入的是治疗组还是对照组；双盲设计使病人与研究者都不知道那一组是治疗组.
医疗器械临床试验因为伦理、可操作性或器械的特殊性,经常无法开展盲法试验,此时可开展非盲的临床试验.然而,无论是单盲或非盲的临床试验,均应制定相应的控制试验偏倚的措施,使可能的偏倚达到最小.
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