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关于治疗阿尔兹海默症的临床试验在美国开展

发布日期:2019-03-05 00:00:00 浏览次数:

阿尔茨海默病(AD)是一种起病隐匿的开展性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格与行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今未明。65岁以前发病者,称早老性痴呆;65岁以后发病者称老年性痴呆。

关于治疗阿尔兹海默症的临床试验在美国开展(图1)

阿兹海默病是困扰全球的一大疾病。据估计,到2050年,仅在美国,就将有1400万人生活在阿兹海默病的阴影之下。作为全球第六大死因,阿兹海默病每年造成了数十亿美元的医疗支出。


在这两项临床试验中,某学说学派们专注的新药叫做aducanumab,它基于的是“淀粉样蛋白假说”。尽管之前所有针对这一靶点的新药都在临床试验中折戟沉沙,但Biogen的某学说学派们依然决定推进这一疗法的研发。他们希望能够通过预防淀粉样蛋白的沉积,起到改善认知与运动能力的效果。

2017年,在一项大型的1期临床试验中,某学说学派们看到了积极的迹象。他们发现,随着剂量的上升,患者脑中的淀粉样蛋白沉积随之下降。以此为基点,某学说学派们决定启动两项大型的3期临床试验ENGAGE与EMERGE。而他们要挑战的是一座险峰——结论显示药物对认知能力有改善,且不会有危险的副作用。

去年2月,Biogen宣布将招募额外500名患者开展评估,让人们一度对这两项研究的前景产生了担忧。而因为患者招募规模的扩大,这两项研究的结果可能要到2019年末,乃至2020年才会得到揭晓。无论结果如何,这款新药的成绩都会在业内带来重要的影响。


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