有些疾病是可以预防的,然而只靠预防可能不会对患者产生多大的影响。这方面的范例就是不良饮食与锻炼习惯而结果的脂肪肝。有些脂肪肝会进一步恶化成为非酒精性脂肪性肝炎(NASH),患者肝脏会出现炎症,肝硬化与瘢痕组织。NASH可能结果肝癌,在美国也是结果每年数千例肝脏移植手术的原因。NASH按照基于全球性疾病。

目前没有获得FDA批准治疗NASH的疗法,因此多家公司争先进入这一领域开发可改变疾病进程的疗法。目前位于纽约的Intercept Pharmaceuticals与法国公司Genfit的在研疗法已经进入临床后期。Intercept公司应该是第一个汇报3期临床试验数据的公司,该公司的奥贝胆酸片(obeticholic acid)已经获得FDA批准治疗一种与NASH相关的罕见肝病。
在包括2370名患者的REGENERATE临床试验中,Intercept期待奥贝胆酸片在使用18个月后能够减少肝脏疤痕组织的产生或者减少一系列预先设定的与疾病相关的症状。更广泛地说,Intercept希望通过比较治疗组与对照组患者的死亡率,住院率,癌症出现几率等数据,来证明这一疗法能够长期改善患者的预后状况。理想情况下,NASH的疗法能够减少这一疾病的三个标志性症状,肝脏纤维化,炎症与肝脏脂肪水平。
Genfit包括2000名患者的RESOLVE-IT的3期临床试验数据将在今年晚些时候公布。这一试验的主要目标是NASH症状消除。
除了这两家公司以外,多家生物医药公司拥有不同的NASH候选药物。它们包括吉利德科学(Gilead Sciences),艾尔建(Allergan),诺华(Novartis),NGM Biopharmaceuticals,默沙东(MSD),Madrigal Pharmaceuticals,Viking Therapeutics,罗氏(Roche),辉瑞(Pfizer),百时美施贵宝(BMS),89Bio,与Akero Therapeutics等等。这一领域具有重大医疗需求,可以预见,NASH领域今后仍将是研发活动十分活跃的疾病领域。


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