罕见病具有发病率/患病率低的重要特征，因为中国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，存在未被满足的临床需求，是重要的公共健康问题之一。为提高罕见病药物研发效率，鼓励与加速推动罕见病药物研发上市，我中心组织起草了《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》，现向社会各界征求意见。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿指出宝贵意见与建议，并及时反馈给我们，以便后续改进。
征求意见时限为自发布之日起1个月。
请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：
联系人：孟永刚，郭阳
联系方式：mengyg@cde.org.cn，guoyang@cde.org.cn
感谢您的参与与大力支持。
国家药品监督管理局药品审评中心
2025年8月14日
附件一罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）
附件二罕见病用化学药物药学研究指导原则(求意见稿 )》起草说明
附件三 《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》反馈意见表
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